Há 25 anos, a Vertex escolheu começar pela pergunta mais difícil: o que acontece quando uma proteína essencial deixa de funcionar? A resposta que construiu ao longo desse tempo — os moduladores CFTR — mudou a trajetória da fibrose cística para milhares de pessoas, mas a empresa reconhece que a ciência só cumpre sua promessa quando alcança a todos. No Brasil e no mundo, a pesquisa continua orientada por quem ainda espera do lado de fora do tratamento.
Vertex amplia pesquisa em fibrose cística com foco em novas modalidades terapêuticas
Pessoas que vivem com fibrose cística, uma doença genética grave, enfrentam necessidades de tratamento não atendidas, especialmente aquelas não elegíveis aos moduladores CFTR disponíveis.
Começamos identificando o problema, depois escolhemos a melhor alternativa científica
Mark
A Vertex trabalha em fibrose cística há 25 anos. O que mudou nesse tempo?
Mimi
Mudou tudo. Quando começaram, não havia moduladores CFTR. Agora existem medicamentos que restauram a função da proteína danificada. Para as pessoas elegíveis, é transformador.
Luke
Mas "elegível" é a palavra-chave aqui. Quantas pessoas com fibrose cística no Brasil não conseguem usar esses medicamentos?
Mimi
Boa pergunta. A fonte não diz o número. Mas Afonso deixa claro que existem pessoas com mutações que os moduladores atuais não cobrem, e crianças muito jovens que não podem receber os tratamentos disponíveis.
Mark
Então a Vertex está tentando expandir para esses grupos?
Mimi
Exatamente. Estão investindo em pesquisa para ampliar para faixas etárias mais jovens e mais mutações elegíveis.
Luke
E quanto aos programas no Brasil — educação médica, testes genéticos, registro nacional? Isso é pesquisa ou é infraestrutura de saúde?
Mimi
É infraestrutura. A Vertex reconhece que medicamento bom não chega a ninguém se o sistema não consegue diagnosticar, educar e conectar pacientes.
Mark
Qual é a aposta maior da empresa para o futuro?
Mimi
Aplicar a mesma abordagem — entender profundamente a biologia, depois escolher a melhor tecnologia — a outras doenças graves onde existem necessidades não atendidas.
Luke
Mas a fonte não diz quais doenças. Apenas que o pipeline é "amplo e diversificado".
Mimi
Verdade. É vago. Mas o padrão é claro: começam com a biologia, não com a tecnologia.
Mark
E se a pesquisa não funcionar?
Mimi
Afonso é honesto: nem todos os programas têm sucesso. A pesquisa é complexa. Mas o objetivo é transformar ciência rigorosa em avanços para pacientes.
The Pulse
- A fibrose cística ainda deixa muitos pacientes sem opções: nem todas as mutações genéticas são cobertas pelos moduladores CFTR disponíveis, e crianças pequenas frequentemente ficam fora do alcance dos tratamentos existentes.
- A Vertex responde a essa lacuna com uma abordagem que recusa o dogmatismo tecnológico — a escolha da ferramenta terapêutica sempre vem depois da compreensão profunda da biologia, não antes.
- No Brasil, a empresa vai além do laboratório: apoia educação médica, acesso a testes genéticos, registro nacional da doença e programas de diagnóstico precoce, reconhecendo que o melhor medicamento falha se o paciente não consegue chegar até ele.
- O pipeline da empresa se expande para novas faixas etárias, mais mutações elegíveis e modalidades terapêuticas inéditas — sinalizando que o horizonte do tratamento ainda está em construção.
Há 25 anos, a Vertex escolheu começar pela pergunta mais difícil: o que acontece quando uma proteína essencial deixa de funcionar? A resposta que construiu ao longo desse tempo — os moduladores CFTR — mudou a trajetória da fibrose cística para milhares de pessoas, mas a empresa reconhece que a ciência só cumpre sua promessa quando alcança a todos. No Brasil e no mundo, a pesquisa continua orientada por quem ainda espera do lado de fora do tratamento.
A Vertex passou 25 anos perseguindo uma pergunta central: como restaurar o funcionamento de uma proteína quebrada? A fibrose cística é causada por uma mutação no gene CFTR, que compromete uma proteína essencial e desencadeia inflamação pulmonar, infecções recorrentes e dificuldade respiratória progressiva. A resposta da empresa foram os moduladores CFTR — medicamentos desenhados para ajudar essa proteína danificada a voltar ao trabalho. Para quem é elegível, eles funcionam. O problema é que nem todos são elegíveis.
Segundo Fernando Vaz Afonso, executivo da Vertex, o que distingue a empresa é um método que começa sempre pela biologia. Só depois de compreender profundamente o que está errado é que se escolhe a melhor ferramenta — seja uma molécula pequena, uma terapia celular ou outra tecnologia. Pragmatismo orientado pela ciência, não por preferências tecnológicas.
No Brasil, esse compromisso se traduz em ações que vão além da pesquisa: colaboração com o sistema de saúde em educação médica, acesso a testes genéticos, apoio ao registro nacional de fibrose cística e programas de diagnóstico precoce. A lógica é direta — um medicamento eficaz não resolve nada se o paciente não consegue chegar até ele.
As necessidades não atendidas ainda são vastas: mutações sem cobertura, crianças jovens demais para os tratamentos disponíveis, pacientes que aguardam abordagens inteiramente novas. A Vertex investe em ampliar a elegibilidade e explorar novas modalidades terapêuticas, com um objetivo que permanece constante: transformar ciência rigorosa em avanços reais para quem ainda espera.
A Vertex passou mais de duas décadas perseguindo uma pergunta simples: como restaurar o funcionamento de uma proteína quebrada? A resposta, que a empresa vem refinando há 25 anos, transformou o tratamento da fibrose cística para milhares de pessoas — e agora a companhia está olhando para quem ainda fica de fora.
A fibrose cística é causada por uma mutação no gene CFTR, que produz uma proteína do mesmo nome. Quando essa proteína não funciona como deveria, o resultado é uma cascata de complicações: inflamação nos pulmões, infecções recorrentes, dificuldade respiratória progressiva. A Vertex descobriu e desenvolveu uma classe de medicamentos chamados moduladores CFTR — drogas desenhadas especificamente para ajudar aquela proteína danificada a voltar ao trabalho. Para as pessoas elegíveis, esses medicamentos funcionam. Mas nem todos são elegíveis.
Segundo Fernando Vaz Afonso, executivo da Vertex, o que diferencia a empresa é uma abordagem que começa sempre com a biologia. Antes de escolher qual ferramenta usar — medicamento de molécula pequena, terapia celular, ou outra tecnologia — a Vertex primeiro entende profundamente o que está errado. Só depois escolhe a melhor arma científica para aquele problema específico. Não é dogmatismo. É pragmatismo orientado pela ciência.
No Brasil, a empresa não trabalha apenas em laboratório. Colabora com o sistema de saúde em iniciativas que fortalecem todo o caminho do cuidado: educação para médicos e equipes multidisciplinares, acesso a testes genéticos que identificam qual mutação cada paciente carrega, educação para pacientes, apoio ao registro nacional de fibrose cística, e programas que buscam diagnóstico mais precoce e padrões de cuidado mais robustos. Essas iniciativas reconhecem uma realidade: medicamento bom não é suficiente se o paciente não consegue chegar até ele.
Mas a pesquisa continua porque as necessidades não atendidas ainda são enormes. Existem pessoas com mutações que os moduladores CFTR atuais não cobrem. Existem crianças pequenas demais para receber os tratamentos disponíveis. Existem pacientes que poderiam se beneficiar de abordagens completamente novas. A Vertex está investindo em expandir a elegibilidade — mais faixas etárias, mais mutações — e em explorar modalidades terapêuticas que vão além dos moduladores.
O pipeline da empresa é amplo e diversificado, tocando várias doenças graves onde a compreensão profunda da biologia pode abrir caminho para novos tratamentos. A pesquisa é inerentemente complexa. Nem tudo funciona. Mas o objetivo é claro: transformar ciência rigorosa em avanços que importem de verdade para quem vive com essas doenças. Para a fibrose cística, isso significa continuar expandindo as possibilidades — não apenas para quem já tem acesso, mas para quem ainda espera.
Notable Quotes
Nosso foco está na inovação científica para desenvolver medicamentos para pessoas que vivem com doenças e condições graves— Fernando Vaz Afonso, Vertex
Continuamos investindo em pesquisa em fibrose cística porque ainda existem necessidades importantes— Fernando Vaz Afonso, Vertex
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