FDA aprueba Lipfendra, primera pastilla diaria inhibidora de PCSK9 para reducir colesterol

La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el jueves una pastilla de Merck llamada Lipfendra que representa un cambio significativo en cómo se trata el colesterol elevado. Hasta ahora, los medicamentos más potentes de esta clase —los inhibidores de PCSK9— solo existían en forma de inyección. Lipfendra es el primero que los pacientes pueden tomar cada día como una pastilla convencional, lo que abre una opción para millones de personas que prefieren evitar las agujas o simplemente buscan una forma más cómoda de medicarse.

El medicamento actúa de manera distinta a las estatinas, que son los fármacos de colesterol más comunes. Mientras las estatinas aumentan la capacidad del hígado para extraer el colesterol LDL de la sangre, Lipfendra evita que los receptores hepáticos que hacen este trabajo se degraden. Esto significa que cuando se combinan ambos medicamentos, el efecto es aditivo: el paciente obtiene una reducción mayor que la que lograría con cualquiera de los dos por separado.

En los ensayos clínicos de Merck, Lipfendra redujo los niveles de colesterol LDL —el llamado colesterol malo— hasta en un 60% después de 24 semanas. Los resultados fueron similares incluso en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica, una condición genética que causa niveles extremadamente altos de colesterol desde el nacimiento. El Dr. Steven Nissen, director académico del Instituto Cardiovascular y Torácico de la Clínica Cleveland, describió estos resultados como "una reducción muy efectiva", especialmente cuando el inhibidor se toma junto con una estatina.

Esta aprobación llega en un momento en que las organizaciones médicas principales están presionando por un tratamiento más agresivo del colesterol. En marzo, la Asociación Estadounidense del Corazón y el Colegio Estadounidense de Cardiología publicaron nuevas directrices recomendando que las personas sin factores de riesgo mantengan su colesterol LDL por debajo de 100 mg/dL, las de alto riesgo por debajo de 70 mg/dL, y las que ya padecen enfermedad cardíaca por debajo de 55 mg/dL. Aproximadamente uno de cada cuatro adultos en Estados Unidos tiene niveles elevados de colesterol LDL, lo que aumenta el riesgo de acumulación de placa en las arterias y, con ello, el riesgo de infartos y accidentes cerebrovasculares.

Lipfendra está diseñada para pacientes que ya toman la dosis máxima de estatina que pueden tolerar pero cuyos niveles de colesterol siguen siendo demasiado altos según las nuevas directrices. En los ensayos de Merck, casi todos los participantes también tomaban una estatina, y muchos tomaban además ezetimiba, otro medicamento para reducir el colesterol. Nissen señaló que la disponibilidad de una pastilla es particularmente valiosa para quienes prefieren no recibir inyecciones, aunque los medicamentos inyectables existentes —Repatha de Amgen, aprobado en 2015, y Praulent de Regeneron y Sanofi— tienen una eficacia similar y ya se usan ampliamente.

Merck fijó el precio de Lipfendra en 10.50 dólares diarios, o 315 dólares por un suministro mensual. La compañía espera que el costo de bolsillo para los pacientes sea menor, aunque los detalles sobre cobertura de seguros aún no están completamente definidos. La aprobación marca el primer paso de lo que probablemente será una expansión en las opciones de tratamiento para millones de personas que luchan contra el colesterol elevado.