EUA aprovam primeiro medicamento que trata causa do Alzheimer, mas eficácia é questionada

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos aprovou, em junho de 2021, o Aduhelm — o primeiro fármaco capaz de atacar a causa raiz do Alzheimer em vez de apenas mascarar seus sintomas. O medicamento, cujo nome genérico é aducanumab, funciona como um anticorpo monoclonal que destrói o acúmulo de proteína beta amiloide no tecido cerebral, uma complicação que cientistas há décadas apontam como central no desencadeamento da doença neurodegenerativa. Desde 2003, nenhum novo medicamento para Alzheimer havia recebido aprovação regulatória — todos os anteriores se limitavam a tratar manifestações clínicas da enfermidade, não sua origem.

A aprovação seguiu um caminho acelerado. A FDA classificou o Aduhelm sob sua categoria de "aprovação rápida", um mecanismo reservado para drogas que os avaliadores acreditam oferecer benefícios significativos em relação ao que existe, mesmo diante de incertezas. O laboratório Biogen conduziu dois ensaios clínicos de fase 3 com pacientes em estágio avançado da doença. Em um deles, doses mais altas do medicamento reduziram o declínio cognitivo em 22%. No segundo ensaio, esse efeito não se materializou. Em ambos os testes, porém, o fármaco demonstrou de forma consistente sua capacidade de reduzir o acúmulo de beta amiloide no cérebro dos voluntários.

Mas a decisão gerou controvérsia imediata. Especialistas independentes que avaliaram os dados em novembro anterior à aprovação concluíram que as evidências de eficácia eram fracas — um julgamento que não impediu a FDA de prosseguir. Patrizia Cavazzoni, diretora da agência, justificou a decisão afirmando que "quando se trata de interpretar dados científicos, a comunidade de especialistas oferece perspectivas diferentes". A comunidade científica respondeu com reações mistas. John Hardy, professor de neurociência no University College de Londres, elogiou a aprovação como um passo adiante, mas advertiu: o aducanumab, na melhor das hipóteses, é um fármaco com benefício marginal que ajudará apenas pacientes cuidadosamente selecionados. Ele ressaltou a necessidade urgente de medicamentos amiloides mais potentes no futuro.

O tratamento é administrado por infusão mensal. A Biogen estima que cerca de 1,5 milhão de americanos são elegíveis para usá-lo. O custo anual é de aproximadamente 56 mil dólares — algo em torno de 280 mil reais — um valor que levanta questões imediatas sobre acesso. A empresa declarou estar comprometida com a "equidade na saúde" e em auxiliar pacientes de baixa renda, embora os detalhes práticos dessa promessa permanecessem vagos. As ações da Biogen explodiram 38,34% após o fechamento do mercado, e a bolsa suspendeu temporariamente a cotação pela manhã para evitar volatilidade excessiva.

O contexto global torna a aprovação ainda mais significativa. Estima-se que o Alzheimer, a forma mais comum de demência, afete 50 milhões de pessoas em todo o mundo, com 6 milhões apenas nos Estados Unidos. A doença, que tipicamente emerge após os 65 anos, destrói progressivamente o tecido cerebral, roubando memória, deixando as pessoas desorientadas e, frequentemente, incapazes de executar tarefas cotidianas. Também provoca alterações de humor severas e problemas de comunicação. A Alzheimer's Association, organização sem fins lucrativos americana, celebrou a aprovação como uma decisão histórica, reconhecendo a possibilidade de frear essas complicações devastadoras. O que permanece em aberto é se esse medicamento, com seu benefício marginal documentado e seu preço elevado, conseguirá transformar a vida de quem vive com a doença ou se será mais um exemplo de inovação farmacêutica que beneficia poucos.